Σε μια 5ετία εκτιμάται ότι θα μπορεί να εφαρμοστεί και στην Ελλάδα η πρωτοποριακή εξατομικευμένη γονιδιακή θεραπεία κατά των νεοπλασιών. Πρόκειται για μια επαναστατική θεραπεία κατά της οξείας λεμφοβλαστικής λευχαιμίας, ενός τύπου θανατηφόρας λευχαιμίας, η οποία πήρε έγκριση -για πρώτη φορά- από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA).
Οι επιστήμονες τροποποιούν γενετικά στο εργαστήριο τα ίδια τα κύτταρα του ασθενούς και τα επαναπρογραμματίζουν ώστε να επιτεθούν στον καρκίνο. Τα στοιχεία της σημαντικής επιστημονικής ανακάλυψης παρουσιάζονται σήμερα στη Θεσσαλονίκη, στο πλαίσιο του 4ου Πανελλήνιου Συνεδρίου Εφαρμοσμένης Φαρμακευτικής.
Προς το παρόν η συγκεκριμένη θεραπεία απευθύνεται σε παιδιά και ενήλικες έως 25 ετών που πάσχουν από τη συγκεκριμένη μορφή λευχαιμίας και δεν ανταποκρίνονται στη συνήθη θεραπεία ή εμφανίζουν υποτροπές. Μάλιστα, ήδη δοκιμάστηκε σε 63 παιδιατρικούς και νεαρής ηλικίας ασθενείς, με τα αποτελέσματα να είναι ιδιαίτερα ενθαρρυντικά, αφού το ποσοστό ύφεσης της νόσου ύστερα από τρίμηνη θεραπεία αγγίζει το 83%.
Αυτά αναφέρει ο καθηγητής του Τμήματος Φαρμακευτικής του Πανεπιστημίου Πατρών, Σωτήρης Στ. Νικολαρόπουλος, στην εισήγηση με θέμα «30 Αυγούστου 2017: ηδονοβλεψίες στην κλειδαρότρυπα της αιωνιότητας», την οποία θα κάνει στο πλαίσιο του 4ου Πανελλήνιου Συνεδρίου.
«Την 30ή Αυγούστου 2017 ο FDA έλαβε μια ιστορική απόφαση, εγκρίνοντας για πρώτη φορά εξατομικευμένη γονιδιακή θεραπεία και συγκεκριμένα τη χρήση του φαρμάκου Kymriah (tisagenlecleucel) σε σοβαρές παιδιατρικές νεοπλασίες του τύπου της οξείας λεμφοβλαστικής λευχαιμίας (ALL). Κατά την άποψή μου είναι η πιο ελπιδοφόρα εξέλιξη, κυριολεκτικά επαναστατική, που έχει προσφέρει η επιστήμη στις μέρες μας.
Τα Τ-λεμφοκύτταρα
»Στο πρόσφατο ή και στο απώτερο παρελθόν, η θεραπευτική έχει προσφέρει τέτοιες σημαντικές στιγμές στην ανθρωπότητα, αλλά η συγκεκριμένη εξέλιξη έχει την καταπληκτική ιδιαιτερότητα της εμπλοκής της γενετικής μηχανικής, δηλαδή της επίτευξης θεραπευτικού αποτελέσματος μέσω του επαναπρογραμματισμού των ίδιων των κυττάρων του ασθενούς, τα οποία στη συνέχεια επιτίθενται στη θανατηφόρα νεοπλασία», αναφέρει ο κ. Νικολαρόπουλος. Επιπλέον, θα εξηγήσει ότι το βασικότερο πλεονέκτημα και ως εκ τούτου η «επαναστατικότητα» της γονιδιακής θεραπείας συνίσταται στην εξατομίκευση, αφού ως «φάρμακο» χρησιμοποιείται πλέον το ίδιο το κύτταρο του ασθενούς.
Σύμφωνα με τον καθηγητή, τα Τ-λεμφοκύτταρα του ασθενούς συλλέγονται και αποστέλλονται σε ένα ειδικό κέντρο, όπου τροποποιούνται γενετικά ώστε να περιέχουν ένα νέο γονίδιο το οποίο εκφράζει μια ειδική πρωτεΐνη (chimeric antigen receptor ή CAR). Αυτή η πρωτεΐνη κατευθύνει τα Τ-λεμφοκύτταρα στον στόχο, σκοτώνοντας με αυτόν τον τρόπο τα λευχαιμικά κύτταρα.
Ο χρόνος της επεξεργασίας στο εξειδικευμένο εργαστήριο και η επανατοποθέτηση των τροποποιημένων κυττάρων στον ασθενή είναι μικρός και σε κάθε περίπτωση ικανός για να αντιμετωπιστεί μια οξεία και επιθετική λευχαιμία, εξαιτίας της οποίας το προσδόκιμο επιβίωσης του ασθενούς πιθανώς είναι… ημέρες.
Οσον αφορά τις παρενέργειες, «δυστυχώς, όπως κάθε θεραπευτική προσέγγιση, έτσι και το Kymriah (το εμπορικό όνομα της νέας γονιδιακής θεραπείας) εκφράζει τις δικές του παρενέργειες, οι οποίες είναι από σοβαρές (νευρολογικές διαταραχές, σύνδρομο CRS, υψηλός πυρετός) έως μέτριες (υπόταση, υποξία, ευπάθεια σε λοιμώξεις). Πάντως όλες αυτές οι παρενέργειες εμφανίζονται μέσα σε 22 μέρες από την έγχυση του Kymriah στον ασθενή και είναι αντιμετωπίσιμες».
Το κόστος του καινούργιου φαρμάκου είναι υψηλότατο, περίπου 450.000 δολάρια ανά θεραπεία.
Νέος δρόμος της επιστήμης
«Το σίγουρο είναι πως με την πάροδο του χρόνου το κόστος πέφτει και ανάλογα με τα δεδομένα, η πτώση μπορεί να είναι ραγδαία. Σε κάθε περίπτωση πάντως, το σημαντικό, που δεν πρέπει να μας διαφεύγει, είναι η διάσωση-επιβίωση έστω και μιας ανθρώπινης ύπαρξης – και εδώ βεβαίως μιλάμε για πολύ περισσότερες. Και από τη στιγμή που ανοίγει ένας δρόμος στην επιστήμη, οι εξελίξεις είναι νομοτελειακά ραγδαίες. Ο μόνος υπαρκτός «εχθρός» είναι η πραγματικότητα και το πείραμα. Αν η επιστήμη καταφέρει να ξεπεράσει τα εμπόδια που προβάλλει η υπέροχη πολυπλοκότητα του ανθρώπινου οργανισμού, όλα τα υπόλοιπα διευθετούνται», λέει ο κ. Νικολαρόπουλος.
