Νέο φάρμακο για το Αλτσχάιμερ δείχνει επιβράδυνση της νόσου κατά 35%

Ένα πειραματικό φάρμακο για τη νόσο Αλτσχάιμερ που αναπτύχθηκε από την φαρμακευτική Eli Lilly and Co πέτυχε την επιβράδυνση της γνωστικής εξασθένησης του εγκεφάλου των ασθενών κατά 35% σε μια προσεκτικά επιτηρούμενη δοκιμή στο τελευταίο της στάδιο, δήλωσε η εταιρεία σήμερα, αυξάνοντας τις ελπίδες για μια δεύτερη αποτελεσματική θεραπεία για την ασθένεια της καταστροφής του εγκεφάλου.

Το φάρμακο με την ονομασία δονανεμάμπη (donanemab), πέτυχε όλους τους στόχους της δοκιμής. Επιβράδυνε την εξέλιξη της νόσου του Αλτσχάιμερ κατά 35 έως 36% σε σύγκριση με ένα εικονικό φάρμακο που χορηγήθηκε σε 1.182 άτομα που διαγνώστηκαν με τη νόσο σε πρώιμο στάδιο βάσει εξετάσεων που έδειχναν εναποθέσεις αμυλοειδούς πρωτεΐνης και ενδιάμεσα επίπεδα πρωτεΐνης Τ στον εγκέφαλο, σημείωσε η Lilly.

Οι άλλοι 552 ασθενείς της δοκιμής εμφάνισαν υψηλά επίπεδα Τ στον εγκέφαλο, υποδηλώνοντας ότι είναι λιγότερο πιθανό να ανταποκριθούν στη θεραπεία.

Μετά τον συνδυασμό και των δύο ομάδων, το donanemab αποδείχθηκε ότι επιβραδύνει την εξέλιξη της νόσου του Αλτσχάιμερ κατά 22%, με βάση μια κλίμακα που αναπτύχθηκε από τη Lilly για τη μέτρηση της ανθρώπινης γνώσης και των δραστηριοτήτων της καθημερινής ζωής και κατά 29% με βάση μια πιο συχνά χρησιμοποιούμενη κλίμακα για την εξέλιξη της άνοιας.

«Αυτά είναι τα ισχυρότερα δεδομένα φάσης 3 για τη θεραπεία του Αλτσχάιμερ μέχρι σήμερα», δήλωσε η Μαρία Καρίλο, επικεφαλής επιστήμονας της Αμερικανικής Ένωσης Αλτσχάιμερ.

Χρησιμοποιώντας την κλασική κλίμακα μέτρησης της άνοιας, τα αποτελέσματα των δοκιμών που δημοσιεύθηκαν πέρυσι έδειξαν ότι άλλες δύο συνεργαζόμενες εταιρείες, η Eisai Co Ltd και η Biogen Inc Leqembi, κατάφεραν να μειώσουν το ποσοστό γνωστικής έκπτωσης κατά 27% σε ασθενείς με πρώιμη νόσο Αλτσχάιμερ.

Τα σημερινά στοιχεία αύξησαν την αξία των μετοχών της Eli Lilly κατά 5,6%, στα 427,05 δολάρια, ενώ η ανταγωνίστρια Biogen σημείωσε χρηματιστηριακή υποχώρηση 2,5%, στα 301,50 δολάρια, στο άνοιγμα του χρηματιστηρίου.

Στην ομάδα θεραπείας με το donanemab, η Λίλι είπε ότι το οίδημα του εγκεφάλου, μια γνωστή παρενέργεια φαρμάκων αυτού του τύπου, εμφανίστηκε στο 24% των συμμετεχόντων, με το 6,1% να εμφανίζει συμπτώματα. Εγκεφαλική αιμορραγία εμφανίστηκε στο 31,4% της ομάδας στην οποία χορηγήθηκε το donanemab και στο 13,6% της ομάδας του εικονικού φαρμάκου.

Από την άλλη, στην τρίτη φάση της δοκιμής της Leqembi, το φάρμακό της συσχετίστηκε με οίδημα του εγκεφάλου σε σχεδόν 13% των συμμετεχόντων στη μελέτη.

Η Lilly είπε ότι η συχνότητα εμφάνισης σοβαρού οιδήματος του εγκεφάλου στη μελέτη του donanemab ήταν 1,6%, συμπεριλαμβανομένων δύο θανάτων που αποδίδονται στη  νόσο, ενώ ένας τρίτος ασθενής εμφάνισε σοβαρό θανατηφόρο οίδημα στον εγκέφαλο.

Τα οφέλη και οι κίνδυνοι

Ο Δρ. Έρικ Ράινμαν, εκτελεστικός διευθυντής του Ινστιτούτου Banner Alzheimer, το οποίο διεξάγει μια μελέτη πρόληψης του Alzheimer με τη χορήγηση donanemab σε προσυμπτωματικούς ασθενείς, δήλωσε ότι είναι «πολύ ενθουσιασμένος» με τα ευρήματα. «Σαφώς, είδαμε οφέλη εδώ, αλλά υπάρχει κάποιος κίνδυνος που πρέπει να ληφθεί υπόψη», εξήγησε.

Η Lilly είπε ότι σχεδιάζει να υποβάλει αίτηση για έγκριση του φαρμάκου της από τον FDA μέχρι τα τέλη Ιουνίου, ενώ το ίδιο θα κάνει και με τις ρυθμιστικές αρχές άλλων χωρών σε δεύτερο χρόνο.

«Υπάρχουν κίνδυνοι στην ιατρική, αλλά νομίζω ότι όταν κοιτάς αυτά τα αποτελέσματα στο πλαίσιο μιας θανατηφόρας απειλητικής για τη ζωή ασθένειας, (έχουν) πολύ νόημα», δήλωσε η διευθύντρια της Lilly Neuroscience, Anne White, σε συνέντευξή της στο Reuters.

Οι συμμετέχοντες στη μελέτη έλαβαν μια μηνιαία ενδοφλέβια δόση του donanemab. Όταν οι σαρώσεις εγκεφάλου έδειξαν ότι το αμυλοειδές είχε αφαιρεθεί, η θεραπεία σταμάτησε και οι εθελοντές προχώρησαν στο σκέλος χορήγησης του εικονικού φαρμάκου. Οι μισοί από τους συμμετέχοντες στη δοκιμή δεν εμφάνισαν δείγματα για πλάκες αμυλοειδούς μετά από ένα 12μηνο, είπε η εταιρεία.

Η ίδια είπε επίσης ότι το 47% των ασθενών που τους χορηγήθηκε donanemab στη δοκιμαστική μελέτη των 18 μηνών δεν παρουσίασαν ανάπτυξη της νόσου μέσα στο 12μηνο, σε σύγκριση με το 29% της ομάδας του εικονικού φαρμάκου.

Το φάρμακο της Lilly είναι πιθανό να γίνει το τρίτο στην κατηγορία του στην αγορά μετά την έγκριση δύο παρόμοιων φαρμάκων από τον FDA, τα οποία αναπτύχθηκαν από τις Eisai και Biogen - Leqembi και Aduhelm και απέτυχαν να κερδίσουν το ενδιαφέρουν γιατρών και ασφαλιστικών εταιρειών αφού δεν προέβαλαν επαρκή στοιχεία ότι επιβράδυναν τη γνωστική έκπτωση της νόσου.

Και τα δύο εγκρίθηκαν στο πλαίσιο του προγράμματος ταχείας αναθεώρησης του FDA, με βάση την ικανότητά τους να αφαιρούν τις αμυλοειδείς πλάκες.

Το φάρμακο της Leqembi υποβάλλεται αυτήν τη στιγμή στην τυπική διαδικασία εξέτασης του FDA, με την απόφαση να αναμένεται ληφθεί έως τις 6 Ιουλίου.

Η Lilly εξακολουθεί να εργάζεται για την οριστικοποίηση της τιμής του donanemab και σχεδιάζει να το κάνει στο ίδιο εύρος με άλλες παρόμοιες θεραπείες, δήλωσε στο CNBC ο διευθύνων σύμβουλος της εταιρείας, David Ricks.

Πάνω από 6 εκατομμύρια Αμερικανοί ζουν με τη νόσο Αλτσχάιμερ και ο αριθμός αναμένεται να αγγίξει τα 13 εκατομμύρια μέχρι το 2050, σύμφωνα με την Αμερικανική Ένωση Αλτσχάιμερ.